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发生患者死亡!通用型CAR-T治疗MM的临床试验被FDA叫停

放大字体  缩小字体 发布日期:2020-07-07  来源:医药第一时间  作者:newborn  浏览次数:88
Cellectis是一家专注于开发基于基因编辑的同种异体CAR-T细胞(UCART)免疫疗法的生物制药公司。近日,该公司宣布其临床试验MELANI-01已被美国FDA叫停。受此消息影响,该公司股价下跌18%。

此次临床暂停影响其目前处于临床研究的3款同种异体CAR-T细胞疗法中的一种——UCARTCS1A,该疗法用于治疗表达CS1/SLAMF7的血液恶性肿瘤,叫停原因是一例复发或难治性多发性骨髓瘤(MM)患者在接受该疗法治疗后死亡

根据该公司发布的声明,这例患者先前已接受过多种疗法且治疗失败,在接受了2级剂量(DL2)的UCARTCS1A治疗后,死于治疗相关的心脏骤停。目前对该病例的临床评估仍在进行,有关该事件直接和潜在原因的更多细节也在收集中。

值得注意的是,在发生患者死亡导致FDA发布临床暂停意见前,Cellectis已经决定扩大1级剂量(DL1)的患者入组数量。在声明中,公司表示,基于初步临床和转化数据,DL1可能是适合在试验扩展部分进一步评估的剂量,并可能是推荐的II期剂量。此外,由于UCARTCS1A的新颖作用机制,该公司已开始监测并减轻额外的潜在风险。

目前,Cellectis正与FDA密切合作,以满足在安全方面的要求,包括修改MELANI-01临床方案,以确保未来的安全,并希望在适当的时候提交所要求的信息,包括修改后的方案。



事实上,这并非Cellectis第一次遭遇FDA临床暂停打击。早在2017年秋季,因一例患者死亡,导致其UCART123的一项临床研究被叫停。数月后,在修改了涵盖急性髓性白血病(AML)和母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)的试验方案之后,研究得以重启。

除了UCARTCS1A和UCART123,该公司还有一款同种异体CAR-T细胞疗法UCART22,目前处于I期剂量递增研究,用于治疗复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)。

一直以来,FDA对进入临床研究的同种异体疗法的安全性问题都保持高度警惕。今年5月13日,Allogene公司公布了其同种异体CAR-T(AlloCAR T)疗法ALLO-501治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)首个人体研究ALPHA的首批数据,除了高疗效之外(ORR=78%;9例可评估患者中,有7例缓解、3例完全缓解),更重要的是,ALLO-501显示了非常好的安全性。虽然治疗的11例患者中,有2例出现细胞因子释放综合征(CRS)、1例出现神经毒性,但均无需治疗即可缓解消除。

ALLO-501的安全性数据,在一定程度上消除了投资者的担忧,数据一经发布,Allogene股价一路攀升。不过也有分析人士提醒,这一数据涉及的患者数量较少,当扩大患者人数后,仍需密切关注。


参考来源:
1、Cellectis Reports Clinical Hold Placed on MELANI-01 Study
2、Cellectis slammed after patient dies and FDA slaps a hold on their trial for an off-the-shelf CAR-T for multiple myeloma

 
 
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